Benvolguts companys,
Volem comunicar-vos la possibilitat d’inclusió en assaig clínic a pacients amb malaltia de Pompe (EP) que vagin a iniciar tractament amb teràpia de substitució enzimàtica.
A l’Hospital La Fe estem reclutant pacients per a un assaig conegut com COMET, en el qual es compara el tractament enzimàtic substitutiu comercialitzat (Myozyme) enfront d’una nova teràpia substitutiva coneguda com neo-GAA i que podria ser més eficaç. Durant el primer any s’assignaria un o altre tractament de forma aleatoritzada i cega. Les infusions són quinzenals en els dos casos i es durien a terme al nostre centre. A partir del primer any, tots els subjectes de l’estudi es tractaran amb la nova molècula (neo-GAA).
Els criteris d’inclusió més importants són:
- Edat major de 3 anys
- Diagnòstic confirmat d’EP (enzimàtic i / o genètic)
- Capacitat de deambular com a mínim 40 metres sense assistència
- Disminució de la CVF a espirometria (CVF entre 30-85% del valor teòric)
- No haver rebut prèviament tractament enzimàtic substitutiu.
Si identifiqueu algun candidat, si us plau poseu-vos en contacte amb nosaltres.
Us agraïm la vostra col·laboració per endavant,
Dra. Nuria Muelas
Servei de Neurologia
HUiP La Fe
(0034) 96 1244000, extensión 245542/244164.
unidadneuromuscularlafe@gmail.com
Views: 15
